Ученые из миланского San Raffaele Scientific Institute показали, что клеточная терапия может замедлить развитие и уменьшить симптомы генетического заболевания, поражающего головной мозг – метахроматической лейкодистрофии (МЛД).

Это довольно редкое врожденное заболевание обычно проявляется в первые годы жизни и приводит к летальному исходу. При этой болезни в тканях мозга накапливается сульфатид, в результате чего нарушается работа ферментов и синтез миелина – вещества, защищающего и изолирующего нервные волокна. Из-за отсутствия миелина нарушается проведение импульсов по нервным волокнам, в результате чего возникают такие симптомы, как судороги, припадки, спастичность, нарушения двигательных функций, развивающиеся в паралич, изменения личности, прогрессирующее слабоумие, слепота. Болезнь неизлечима, единственный метод терапии – пересадка костного мозга.

Ученые выполняли эту работу на мышах. Новорожденной мыши с МЛД трансплантировали в головной мозг клетки, вырабатывающие миелин. Было показано, что эти клетки выживают и мигрируют в различные области мозга, где поддерживают выработку миелин и сами синтезируют его. Таким образом трансплантированные клетки восстанавливают нормальный синтез миелина, в результате чего улучшается координация движений.

Материалы исследования опубликованы в мартовском выпуске The Journal of Neuroscience.

Источник: Cmbt.su